El caso de Tomás Ross, un joven de 5 años diagnosticado con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), ha suscitado un amplio interés público debido a los desafíos vinculados a la adquisición del tratamiento Elevidys en Chile. Esta terapia génica, conocida formalmente como delandistrogene moxeparvovec-rokl y desarrollada por Sarepta Therapeutics, fue aprobada recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), y promete modificar significativamente el avance de esta condición debilitante que afecta primordialmente a niños.

La DMD es un trastorno genético grave que genera una progresiva debilidad muscular, comenzando usualmente antes de los 6 años. Afecta a aproximadamente 1 de cada 3.600 niños nacidos y se manifiesta debido a una mutación genética que impide la producción de distrofina, una proteína esencial para la integridad muscular. Los síntomas incluyen fatiga, problemas de aprendizaje, y pérdida de habilidades motoras, avanzando hacia dificultades respiratorias y cardíacas. Aunque no hay cura definitiva, la terapia génica Elevidys representa una nueva esperanza para gestionar la enfermedad.

No obstante, el tratamiento tiene un costo elevado, estimado en cerca de 3.500 millones de pesos chilenos, lo cual ha generado un debate acerca de la responsabilidad del Estado en financiar estos tratamientos de alta especialización. La polémica alcanzó niveles gubernamentales tras la equivocada declaración de una subsecretaria de Salud Pública respecto a la aprobación internacional del medicamento, y la posterior corrección por parte de ex autoridades sanitarias que indicaron la reciente aprobación por la FDA. El Ministerio de Salud ha manifestado que, si bien está disponible para facilitar la importación rápida del medicamento a través de un permiso especial, aún se requiere mayor evidencia sobre la eficacia clínica a largo plazo del medicamento, un factor que influye en las decisiones de cobertura y financiamiento.